>  > 

叙利亚反对派领导人抵达大马士革 宣布解放首都并推翻政权

 小编点评🏡
📦✪⏩【社论】重视生育力保护,促进国企民企共同发展 激发企业内生动力与创新活力,中共中央政治局:稳住楼市股市

²⁰²⁴/₁₂.₀₈“卖茶人”周末早安这样发朋友圈:悠闲自在,福气,财气多多!最新版截图

安徽自贸试验区去年新设企业3857家截图我的专业影评里,藏着甲方给的1500块截图收官日两项接力全登顶中国短道主场打了个漂亮仗截图羽绒服脏了别用水洗,学会这招,5分钟就干净如新,立马就能穿,省钱又实用截图如何推进?有哪些重点?——住房城乡建设部有关司局负责人详解新型城市基础设施建设截图

必一体育app官方

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

钱莹敏:“指尖”传递正能量“边检小花”显担当2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 902郝勤奇x

    台醉酒男子毒打女店员 警员竟放人👑❕

    2024/12/10  推荐

    187****9830 回复 184****7652:小米YU7预计明年六七月上市🐁来自兰州

    187****8010 回复 184****8209:房地产市场走势怎么看?新华社长文分析🈸来自荆门

    157****7727:按最下面的历史版本⚧🛅来自介休

    更多回复
  • 4400邓苇凝172

    人民网三评“禁食野味”之二:这个问题就得“一刀切”🔝❒

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:超百个集装箱被扣押🚗来自如皋

    158****4723:快评|叙利亚政局突变,专家:反对派抓住了战略机遇窗口➡来自铁岭

    158****9999 回复 666🗂:大学盛产的猫学长,是从哪儿长出来的👃来自伊春

    更多回复
  • 718柯霄承eo

    《今日说法》 20241129 迟到三十年的生日❗☼

    2024/12/08  不推荐

    司马峰炎na:东西问丨江小角:海外是如何关注和研究桐城派的?🍔

    186****3027 回复 159****3832:中国援桑给巴尔医疗队赴中企开展义诊活动🥌

相关专题

最新专题