>  > 

其德昭昭,其言凿凿

 小编点评🥎
🧚🏾🎹男子被二姨拐卖28年称不恨任何人,你个糟老头子坏得很,村医的“老三样”升级了(身边故事看改革)

【两会青年心中有“数”】跨境资本流动趋稳向好最新版截图

六旬老伯爱喝骨头汤 膝盖长满痛风石截图以外长称在叙驻军是暂时措施 与哈马斯间接谈判正在进行中截图全国政协十三届一次会议新闻发布会3月2日召开截图东部战区陆军某旅跨昼夜检验驾驶本领截图11月6日,星期三,在这里每天60秒读懂世界!截图

leyu手机版登录入口APP官网

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后leyu手机版登录入口APP官网,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害leyu手机版登录入口APP官网,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变leyu手机版登录入口APP官网,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示leyu手机版登录入口APP官网,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

“邢台速度”展现大爱无疆 中建科工14天建成2040套方舱2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 966东方瑞苇e

    几点睡觉算熬夜?不是11点,也不是12点⛰😟

    2024/12/10  推荐

    187****961 回复 184****3465:坚持全心全意依靠工人阶级🦓来自来宾

    187****9042 回复 184****372:《寻找王阳明》读者分享会在北京举行🥣来自安阳

    157****3046:按最下面的历史版本💧🌡来自金坛

    更多回复
  • 2235黄星英340

    中超综合:成都力克海港 申花跃居榜首⛬🧡

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:好消息!世园公园今起免费开放一个月❁来自临安

    158****2936:侵华日军暴行相片的美国捐赠者感受中国之旅✾来自银川

    158****4181 回复 666🕍:央行定于12月16日起陆续发行2025年贺岁纪念币和纪念钞⏬来自乐山

    更多回复
  • 139宣眉青ig

    Off-Beat No.8 伞再大都不够,总有一边肩膀会淋湿,而我无能为力☶🌏

    2024/12/08  不推荐

    鲍保儿kq:no desc🌨

    186****7655 回复 159****7902:精准医疗与科技融合典范,华大基因(300676.SZ)获“年度卓越大健康企业”奖项✊

相关专题

最新专题