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丹麦研究称1/3感染者出现“长新冠”,比利时大幅取消疫情限制|大流行手记(3月4日)

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12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞澳门新莆京六88805,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平澳门新莆京六88805,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。

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评论
  • 太空飞车党2分钟前
    ⛚中共中央政治局召开会议,中共中央总书记习近平主持会议🚷真棒!
  • 杂技马骝王8分钟前
    持续更新丨俄外交部:叙利亚总统阿萨德已放弃总统职位🖌
  • 大脚车废墟狂奔77分钟前
    明星收入究竟有多高,明星应当如何纳税?🖼
  • 奥拉星极速赛车8小时前
    银河证券:A股有望震荡上行 重点关注三个领域😁
  • 黑暗小天使64小时前
    Off-Beat No.3 会有一个答案,顺其自然。➱
  • 奥库兹的冒险者⭐2天前
    货币政策发力稳增长怎么看
  • 海绵宝宝跳跃冒险🔼2天前
    11月CPI同比上涨0.2%,汽车“价格战”有所缓解
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    傅稻镰:探索中华稻香的源头⬆
  • 骇客摩托送能量9天前
    英媒:尹锡悦执政之路不平坦😒
  • 老旧停车场383天前
    在常来常往中越走越亲(观沧海)
  • 📽保龄球训练赛85天前
    我们对长城的误会原来这么多👍