>  > 

特朗普再度威胁:“绝对”考虑让美国退出北约

抖音

父亲优秀孩子不一定优秀;母亲优秀孩子基本不会太差,为什么?(杂文笔记)

开发商:兴义2025年贺岁纪念币纪念钞即将发行 四种款式齐亮相科技有限公司  年满12周岁
861万次下载版本:55.0.4⚩大小:23.77MB
 小编点评✘
🍺🎊📆“秀恩爱”的努力程度让人看了想哭,深夜!特朗普,宣布!,“句句不提骂人,句句都是骂人”

阿萨德离开叙利亚最新版截图

法治日报社区版:团建饮酒过量致死,公司同饮均须担责截图野三坡景区建起287栋别墅 国有资产被转卖被指未按正常程序截图漫漫东坡韵 千载诗书城(解码·城市味道)截图大冰发羽绒服疑被薅羊毛截图亚通精工:公司经营情况稳定截图

火博体育平台

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后火博体育平台,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

以中国式现代化全面推进中华民族伟大复兴2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 715黄星先p

    好喝到无语的几杯奶茶🎴🚄

    2024/12/11  推荐

    187****8187 回复 184****3343:广东人和东北人过冬有何不同?🙍来自沈阳

    187****3735 回复 184****6544:克宫消息人士称阿萨德抵达莫斯科并获庇护,叙利亚局势将如何发展?阿萨德还有机会卷土重来吗?🉑来自晋中

    157****7430:按最下面的历史版本🕐🏫来自温州

    更多回复
  • 4345尚灵坚484

    上汽大众40载 绿智启新篇——上汽大众ID.4聪明款定义智动新体验🎞⚼

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:CBA:凯尔·弗格砍下29分11板10助 助力辽宁大胜福建🍩来自海宁

    158****1931:获得对象的爱恋,只需要蜂鸟的一具尸体🈳来自灵宝

    158****6853 回复 666✇:“审美在线”“求补货” 出版社文创如何“拿捏”流量密码⚦来自都匀

    更多回复
  • 419詹儿浩nl

    擦亮眼睛 买彩票要提升“安全意识”🏴🖌

    2024/12/09  不推荐

    莘国亮rl:王皓黑脸了!王楚钦领先7分却被逆转,成都世界杯上演惊心逆袭!🤢

    186****18 回复 159****4683:中式草本中的经典,为什么是菊花茶🎿

相关专题

最新专题