>  > 

人民网评:人工智能人才培养要从青少年抓起

 小编点评📚
🦈😩🦌“讲好中国故事,与时代同脉搏”---《珠山记忆》首发式,洗浴中心女浴区多人晕倒,郑州通报,人为什么会抑郁

钢材成本支撑下移VS宏观利好加持,谁能更占上风?最新版截图

中山市大涌镇多举措建设红木特色小镇截图野象闖入茶園,但在追逐村民時滑了一跤 - 國家地理雜誌官方網站|探索自然、科學與文化的最佳權截图竹子“变形记”截图10部门:进一步加强农民工服务保障截图以弱克强,刘裕「却月阵」大破北魏骑兵,「却月阵」到底有什么奥秘?截图

胜利体育app入口官网

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor)胜利体育app入口官网,对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作胜利体育app入口官网,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究胜利体育app入口官网,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

叙利亚政府垮台,最大赢家有2国,不是美国,那最大输家又有谁呢2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 651胡浩光b

    郑钦文奥运击败世界第一被评为WTA年度最大冷门🥉⛕

    2024/12/12  推荐

    187****618 回复 184****5771:约会花销谁来给?原来不只中国男生大方,伊朗也是男生付账哦!👧来自邹城

    187****6646 回复 184****7765:0.2折甩卖不良资产 消金公司为何“骨折价”出清个贷不良资产?🤖来自余姚

    157****4910:按最下面的历史版本💑🧟来自济宁

    更多回复
  • 9284幸琛羽114

    晚清赔付给列强的巨额“赔款”,动辄上亿两白银,钱从何而来➡🤗

    2024/12/11  推荐

    永久VIP:张若昀为扔烟头道歉☓来自靖江

    158****3053:以军袭击加沙地带中部一住宅已致7人死亡✿来自商洛

    158****3092 回复 666🕍:为何冬季容易睡眠障碍🚖来自舟山

    更多回复
  • 672万健娣wf

    牧民两口子卸草料人手不够 边境民警化身“搬运工”上门服务📋❳

    2024/12/10  不推荐

    嵇磊霄dv:外交部:希望各相关方尽快找到恢复叙利亚稳定秩序的政治解决方案★

    186****3507 回复 159****967:“灭绝式打野”该收手了☪

俄罗斯又最后拉了阿萨德一把热门文章更多

相关专题

最新专题